Óriási lehetőség az érintett betegek számára, ha egy eddig gyógyíthatatlan ritka betegségnek végre megjelenik reménybeli terápiája. Különösen igaz ez, ha olyan kisgyerekekről van szó, akik egy folyamatosan romló betegséggel élnek. A lehetőség kihasználásához elengedhetetlen, hogy e gyermekek hozzájuthassanak a számukra létfontosságú terápiához. Azt tekintjük ritka betegségnek, ami kétezer közül legfeljebb egy embert érint. Magyarországon közel Ritka Betegségek Világnapja