A csontvelő-átültetés egyik leggyakrabban alkalmazott területe a leukémia. Őssejt-transzplantációra általában akkor kerül sor, ha más kezelések már nem segítenek. A transzplantáció során a megbetegedett csontvelőt egészséges vérképző őssejtekkel pótolják, amelyek idővel új, egészséges vérsejteket kezdenek termelni.