A világ egyik legdrágább kezelésének tartott génterápiás kezelés a gerincvelő-eredetű izomsorvadással (SMA) született gyermekeknek nyújt hatásos, olykor életmentő segítséget. A gyógyszeres terápiát az egyik országos SMA központban, a Bethesda Gyermekkórházban kapják meg az érintettek.