Egyes ritka genetikai betegségek, mint például a spinális izomatrófia (spinális muszkulárisatrófia, SMA) kezelése a közelmúlt új, különleges, géntechnológiai eljárásoknak a kifejlesztésével vált elérhetővé és egyáltalán lehetségessé. Sok betegnek vagy hozzátartozóknak nagy kérdése ilyenkor, hogy szabad-e egy ennyire új technológiát alkalmazó kezelés kipróbálása.