Az örökletes genetikai betegség, a gerinc eredetű izomsorvadás, a közvéleményben SMA-ként ismert betegség kezelésére szolgáló gyógyszert díjazott a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság. Szabó Léna, a Semmelweis Egyetem Gyermekgyógyászati Klinika adjunktusa az InfoRádió kérdésére elmondta: a készítmény számottevően növeli a génterápiás kezelésben résztvevő kisgyermekek túlélési esélyeit, csökkenti a légzéstámogatás szükségességét és elősegíti a motoros funkciók fejlődését.